Off-Label-Use beim Clusterkopfschmerz

Viele Medikamente, die beim Cluster-Kopfschmerz wirken, sind für diese Krankheit nicht zugelassen. Sie werden außerhalb der Zulassung eingesetzt – im Fachjargon Off-Label-Use oder Off-Label-Gebrauch. Diese Seite beschreibt, was daraus folgt: ob eine Ärztin oder ein Arzt so etwas verordnen darf, ob die gesetzliche Krankenversicherung es bezahlen muss, welche geregelten Wege es dafür gibt und welche Fristen laufen, wenn die Krankenkasse ablehnt.

Die Seite gibt den Stand der Vorschriften mit Datum wieder. Sie ersetzt keine Rechtsberatung im Einzelfall.

Was Off-Label-Use bedeutet

Off-Label-Use heißt: Ein Arzneimittel wird bei einer Krankheit oder in einer Altersgruppe eingesetzt, für die es nicht zugelassen ist. Anders gesagt: Das Mittel selbst ist geprüft und zugelassen – aber nicht für diesen Zweck. Der Name kommt vom englischen label, dem Etikett: Die Anwendung steht nicht auf dem Etikett, also nicht im zugelassenen Anwendungsgebiet, das in der Fachinformation und in der Packungsbeilage genannt ist.

Beim Cluster-Kopfschmerz betrifft das mehrere der gebräuchlichen Mittel – unter anderem Verapamil, das in der Vorbeugung als Mittel der ersten Wahl gilt und für den Cluster-Kopfschmerz nicht zugelassen ist. Zwei Dinge sind deshalb sorgfältig zu trennen: Was eine Ärztin verordnen darf, und was die Krankenkasse bezahlt. Das eine folgt nicht aus dem anderen.

Darf eine Ärztin oder ein Arzt außerhalb der Zulassung verordnen?

Ja. Die Zulassungspflicht des Arzneimittelgesetzes richtet sich nicht an die verordnende Ärztin, sondern an denjenigen, der ein Fertigarzneimittel in den Verkehr bringt. Nach § 21 Absatz 1 Satz 1 AMG dürfen Fertigarzneimittel nur in den Verkehr gebracht werden, wenn sie zugelassen sind. Und Inverkehrbringen ist nach § 4 Absatz 17 AMG „das Vorrätighalten zum Verkauf oder zu sonstiger Abgabe, das Feilhalten, das Feilbieten und die Abgabe an andere". Das Verordnen fällt nicht darunter. Das Zulassungsrecht verbietet den Einsatz außerhalb der Zulassung also nicht.

Grenzen setzt stattdessen das Behandlungsrecht. Zwei Pflichten sind dabei besonders wichtig:

• Aufklärung, mündlich. Aufzuklären ist über „Art, Umfang, Durchführung, zu erwartende Folgen und Risiken der Maßnahme sowie ihre Notwendigkeit, Dringlichkeit, Eignung und Erfolgsaussichten"; die Aufklärung muss mündlich erfolgen, Unterlagen können nur ergänzend dazukommen (§ 630e Absatz 1 und Absatz 2 Nummer 1 BGB).
• Kostenhinweis, in Textform. Weiß die behandelnde Ärztin, „dass eine vollständige Übernahme der Behandlungskosten durch einen Dritten nicht gesichert ist", oder gibt es dafür „hinreichende Anhaltspunkte", muss sie den Patienten vor Beginn der Behandlung über die voraussichtlichen Kosten „in Textform" informieren (§ 630c Absatz 3 Satz 1 BGB). In Textform bedeutet: lesbar und dauerhaft festgehalten, also etwa auf Papier oder als E-Mail. Ein mündlicher Hinweis genügt dafür nicht.

Hinzu kommt die Haftung: Die Gefährdungshaftung des pharmazeutischen Unternehmers für schädliche Wirkungen setzt nach § 84 Absatz 1 Satz 2 Nummer 1 AMG voraus, dass das Arzneimittel „bei bestimmungsgemäßem Gebrauch" schädliche Wirkungen hat, die über ein nach den Erkenntnissen der medizinischen Wissenschaft vertretbares Maß hinausgehen. Der zweite Haftungsgrund derselben Vorschrift – eine fehlerhafte Kennzeichnung, Fachinformation oder Gebrauchsinformation – hängt dagegen nicht am bestimmungsgemäßen Gebrauch. Diese Unterscheidung wird beim Verapamil wieder wichtig (siehe unten).

Muss die Krankenkasse das bezahlen?

Nicht ohne weiteres. Die gesetzliche Krankenversicherung schuldet nicht alles, was medizinisch denkbar ist, sondern das, was zwei Maßstäben genügt:

• Qualität und Wirksamkeit der Leistungen haben „dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse zu entsprechen und den medizinischen Fortschritt zu berücksichtigen" (§ 2 Absatz 1 Satz 3 SGB V).
• Die Leistungen „müssen ausreichend, zweckmäßig und wirtschaftlich sein; sie dürfen das Maß des Notwendigen nicht überschreiten". Und weiter: Leistungen, „die nicht notwendig oder unwirtschaftlich sind, können Versicherte nicht beanspruchen, dürfen die Leistungserbringer nicht bewirken und die Krankenkassen nicht bewilligen" (§ 12 Absatz 1 SGB V).

Ein Mittel, das für die Krankheit nicht zugelassen ist, hat diesen Nachweis für diese Krankheit nicht geführt. Aus der ärztlichen Erlaubnis folgt deshalb kein Anspruch auf Kostenübernahme. Es gibt aber geregelte Wege.

Der Regelweg: Bewertung beim BfArM, Beschluss des G-BA

Wie ein Wirkstoff auf den geregelten Weg kommt, steht in § 35c Absatz 1 SGB V: Beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) beruft das Bundesministerium für Gesundheit Expertengruppen, die den „Stand der wissenschaftlichen Erkenntnis über die Anwendung von zugelassenen Arzneimitteln für Indikationen und Indikationsbereiche, für die sie nach dem Arzneimittelgesetz nicht zugelassen sind", bewerten. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) kann die Expertengruppen mit solchen Bewertungen beauftragen; die Bewertungen werden ihm „als Empfehlung zur Beschlussfassung" zugeleitet, und er nimmt das Ergebnis in die Anlage VI der Arzneimittel-Richtlinie auf.

In derselben Vorschrift steht ein Satz, der praktisch über alles Weitere entscheidet: „Bewertungen sollen nur mit Zustimmung der betroffenen pharmazeutischen Unternehmer erstellt werden." Ohne die Firma geht es also nicht – und genau das schlägt beim Verapamil bis auf die einzelne Packung durch.

Die Anlage VI trägt den Titel „Verordnungsfähigkeit von zugelassenen Arzneimitteln in nicht zugelassenen Anwendungsgebieten". Ihr Teil A listet die Arzneimittel, die außerhalb der Zulassung verordnungsfähig sind; für den Cluster-Kopfschmerz enthält sie genau einen Eintrag (Teil A Nummer IX, Verapamil).

Die gesetzliche Ausnahme für lebensbedrohliche Krankheiten

Nach § 2 Absatz 1a SGB V können Versicherte „mit einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung oder mit einer zumindest wertungsmäßig vergleichbaren Erkrankung, für die eine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Leistung nicht zur Verfügung steht", eine abweichende Leistung beanspruchen, wenn „eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf besteht". Die Krankenkasse erteilt dafür auf Antrag vor Beginn der Behandlung eine Kostenübernahmeerklärung.

Diese Vorschrift ist auf lebensbedrohliche Erkrankungen zugeschnitten. Ob ein anderes Krankheitsbild ihr „wertungsmäßig vergleichbar" ist, entscheidet sich am einzelnen Fall und wird von den Sozialgerichten streng geprüft. Für den Cluster-Kopfschmerz ist dieser Weg deshalb kein üblicher. Über die gesetzliche Ausnahme hinaus hat die Rechtsprechung weitere, eng gefasste Ausnahmen entwickelt; sie sind hier nicht im Einzelnen dargestellt.

Verapamil: der eine geregelte Fall

Für den Cluster-Kopfschmerz gibt es in der Anlage VI genau einen Eintrag: Teil A Nummer IX, „Verapamil zur Prophylaxe des Clusterkopfschmerzes". Der G-BA hat ihn mit Beschluss vom 16. August 2012 aufgenommen; seit dem 25. Oktober 2012 ist Verapamil damit zur „Prophylaxe des episodischen und chronischen Clusterkopfschmerzes von Erwachsenen ab 18 Jahren" zulasten der gesetzlichen Krankenversicherung verordnungsfähig.

Die Bedingungen des Eintrags

Der Eintrag ist kein Freibrief, sondern eine Reihe von Bedingungen. Er folgt dem Muster, das § 30 Absatz 2 der Arzneimittel-Richtlinie für solche Hinweise vorgibt:

• Dosierung. Empfohlen wird eine orale Monotherapie mit einer anfänglichen Tagesdosis von 120 mg, „die bis 360 mg gesteigert werden kann". Tagesdosen über 480 mg sind „nicht ausreichend untersucht". Der Eintrag hält ausdrücklich fest, dass die notwendige Dosis von Mensch zu Mensch sehr unterschiedlich ist und auch beim einzelnen Menschen schwanken kann.
• Wer nicht behandelt werden sollte. Gegenanzeigen und Wechselwirkungen entsprechen der Fachinformation; der Eintrag nennt Reizleitungsstörungen, Vorhofflimmern und -flattern, manifeste Herzinsuffizienz und Herzinfarkt, die gleichzeitige Behandlung mit Betablockern, die chronisch paroxysmale Hemikranie und einen Medikamentenfehlgebrauch.
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen über das erhöhte Risiko von Missbildungen aufgeklärt werden und darüber, dass während der Behandlung eine wirksame Verhütung erfolgen sollte. Für stillende Frauen ist die Gefahr schwerwiegender Nebenwirkungen beim Säugling ausdrücklich besonders zu berücksichtigen.
• Behandlungsdauer. Die therapeutische Wirksamkeit „kann frühestens nach einer Behandlungsdauer von einer Woche beurteilt werden". Weiter heißt es: „In der Regel wird die Dauer der Therapie beim episodischen Clusterkopfschmerz ca. 6 Wochen betragen, beim chronischen Clusterkopfschmerz ist eine Dauertherapie erforderlich. Hierzu ist ein Schmerztagebuch durch den Patienten zu führen."
• Verlaufsdokumentation. Wörtlich: „Während der Prophylaxe des Clusterkopfschmerzes mit Verapamil sind regelmäßige EKG-Kontrollen durchzuführen und zu dokumentieren." Begründet wird das damit, dass sich bei den hier zumeist eingesetzten höheren Dosierungen „häufiger als bei anderen Patientengruppen EKG-Veränderungen und Herzrhythmusstörungen zeigen".

Warum es auf die Firma ankommt

Verordnungsfähig sind nicht alle verapamilhaltigen Arzneimittel, sondern nur die von Firmen, die dem G-BA eine „Anerkennung des bestimmungsgemäßen Gebrauchs" abgegeben haben. Die Rubrik des Eintrags heißt „Zustimmung des pharmazeutischen Unternehmers" und führt zwei Listen: In der Fassung mit der letzten Änderung vom 11. Juni 2026 sind es zehn Unternehmen, deren Präparate verordnungsfähig sind, und sechzehn Unternehmen, deren Präparate es nicht sind, „da keine entsprechende Erklärung vorliegt".

Der G-BA nennt den Grund in seiner eigenen Klammer: die „Haftung des pharmazeutischen Unternehmers". Er knüpft damit an § 84 Absatz 1 Satz 2 Nummer 1 AMG an, wo die Haftung für schädliche Wirkungen am bestimmungsgemäßen Gebrauch hängt (siehe oben). Praktisch heißt das: Derselbe Wirkstoff in derselben Dosis wird bezahlt oder nicht bezahlt, je nachdem, welche Firma auf der Packung steht. Ein Handelsname verrät die Firma nicht; sie steht auf der Umverpackung und am Ende der Packungsbeilage. Die beiden Listen stehen im Wortlaut auf der Seite Verapamil – dort und nur dort, damit bei einer Änderung der Anlage VI nicht zwei Stellen nachgepflegt werden müssen.

Zugelassen ist etwas anderes

Im selben Eintrag vermerkt die Anlage VI unter der Rubrik „Folgende Wirkstoffe sind zugelassen" die Wirkstoffe Lithiumacetat und Lithiumcarbonat. Nach dieser Angabe gibt es für die Vorbeugung des Cluster-Kopfschmerzes also zugelassene Wirkstoffe – nur ist Verapamil, das nach den Leitlinien als Mittel der ersten Wahl gilt, nicht darunter. Zur Lithiumbehandlung siehe Lithium.

Medizinalcannabis: der eigene Weg über § 31 Absatz 6 SGB V

Cannabis ist der zweite Fall, in dem das Gesetz die Kostenübernahme außerhalb einer Zulassung ausdrücklich regelt – allerdings nicht über die Anlage VI, sondern mit einer eigenen Vorschrift. Die Studienlage beim Cluster-Kopfschmerz selbst ist dünn; sie ist unter Cluster-Kopfschmerz Medikationen dargestellt.

Medizinalcannabis ist verschreibungsfähig. Für die gesetzliche Krankenversicherung regelt § 31 Absatz 6 des Fünften Buches Sozialgesetzbuch die Voraussetzungen, und sie sind eng:

• Es muss eine schwerwiegende Erkrankung vorliegen.
• Eine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Behandlung darf nicht zur Verfügung stehen oder im Einzelfall nach begründeter Einschätzung der behandelnden Ärztin oder des behandelnden Arztes nicht anwendbar sein.
• Es muss eine „nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf oder auf schwerwiegende Symptome" bestehen.
• Zuerst ist ein sechsmonatiger Therapieversuch mit einem zugelassenen cannabishaltigen Fertigarzneimittel vorgeschrieben. Wörtlich: „Die vertragsärztliche Versorgung hat zunächst mit einem zugelassenen cannabishaltigen Fertigarzneimittel im Rahmen eines sechsmonatigen Therapieversuchs zu erfolgen."
• Die erste Verordnung braucht die Genehmigung der Krankenkasse, die „nur in begründeten Ausnahmefällen" abzulehnen ist; sie muss vor Beginn der Behandlung erteilt werden. Verordnet eine Ärztin oder ein Arzt aus einer Fachgruppe, die der Gemeinsame Bundesausschuss dafür bestimmt hat, entfällt die Genehmigung.
• Über den Antrag ist innerhalb von zwei Wochen zu entscheiden, bei Einholung einer gutachtlichen Stellungnahme (etwa des Medizinischen Dienstes) innerhalb von vier Wochen. In der spezialisierten ambulanten Palliativversorgung oder unmittelbar im Anschluss an einen Krankenhausaufenthalt sind es drei Tage.
• Eine reine Dosisanpassung oder ein Wechsel zu einem anderen standardisierten Extrakt braucht keine neue Genehmigung.

Was das praktisch bedeutet: Ob der Cluster-Kopfschmerz im Einzelfall als schwerwiegende Erkrankung gilt und ob die anerkannten Behandlungen ausgeschöpft sind, entscheidet sich am einzelnen Fall; eine allgemeine Antwort gibt das Gesetz nicht. Vor diesem Weg lohnt der Blick auf die Mittel, für die es Belege gibt: Sauerstoff, Sumatriptan und Zolmitriptan in der Attacke, Verapamil in der Vorbeugung. Zur Fahrtüchtigkeit und zum Risiko psychotischer Episoden ist die Fachinformation des jeweils verordneten Präparats maßgeblich; sie liegt der Verordnung bei.

Wenn die Krankenkasse ablehnt: Fristen und Wege

Fristen laufen in beide Richtungen – für die Kasse und für die Versicherten.

Die Kasse muss zügig entscheiden

Nach § 13 Absatz 3a SGB V ist über einen Antrag auf Leistungen „zügig, spätestens bis zum Ablauf von drei Wochen nach Antragseingang" zu entscheiden – oder „in Fällen, in denen eine gutachtliche Stellungnahme, insbesondere des Medizinischen Dienstes, eingeholt wird, innerhalb von fünf Wochen nach Antragseingang". Der Medizinische Dienst selbst nimmt „innerhalb von drei Wochen gutachtlich Stellung". Kann die Kasse eine Frist nicht einhalten, hat sie das den Leistungsberechtigten „unter Darlegung der Gründe rechtzeitig schriftlich oder elektronisch" mitzuteilen.

Dann folgt der Satz, der oft zitiert wird: „Erfolgt keine Mitteilung eines hinreichenden Grundes, gilt die Leistung nach Ablauf der Frist als genehmigt." Und weiter: „Beschaffen sich Leistungsberechtigte nach Ablauf der Frist eine erforderliche Leistung selbst, ist die Krankenkasse zur Erstattung der hierdurch entstandenen Kosten verpflichtet."

Vorsicht bei dieser Genehmigungsfiktion. Der Wortlaut klingt eindeutiger, als die Rechtslage ist: Das Bundessozialgericht hat die Vorschrift seit 2020 deutlich enger ausgelegt. Wer sich darauf stützen will, sollte sich beraten lassen und nicht davon ausgehen, dass dieser Satz allein die Kostenübernahme sichert. Er ist ein Argument, keine Garantie.

Für Medizinalcannabis gelten nicht diese, sondern die eigenen, kürzeren Fristen des § 31 Absatz 6 SGB V: zwei Wochen, bei gutachtlicher Stellungnahme vier Wochen, in der spezialisierten ambulanten Palliativversorgung oder unmittelbar im Anschluss an einen Krankenhausaufenthalt drei Tage.

Versicherte haben einen Monat

• Widerspruch. Gegen den Ablehnungsbescheid ist der Widerspruch „binnen eines Monats, nachdem der Verwaltungsakt dem Beschwerten bekanntgegeben worden ist", bei der Stelle einzureichen, die den Bescheid erlassen hat – schriftlich, in elektronischer Form oder zur Niederschrift (§ 84 Absatz 1 Satz 1 SGG). Bei Bekanntgabe im Ausland beträgt die Frist drei Monate.
• Klage. Bleibt der Widerspruch erfolglos, ist die Klage beim Sozialgericht „binnen eines Monats nach Bekanntgabe des Verwaltungsakts" zu erheben; hat ein Vorverfahren stattgefunden, beginnt die Frist „mit der Bekanntgabe des Widerspruchsbescheids" (§ 87 Absatz 1 Satz 1 und Absatz 2 SGG).
• Eilverfahren. Eilt es, kann beim Sozialgericht eine einstweilige Anordnung beantragt werden, wenn sonst die Gefahr besteht, dass „die Verwirklichung eines Rechts des Antragstellers vereitelt oder wesentlich erschwert werden könnte". Solche Anträge sind „schon vor Klageerhebung zulässig" (§ 86b Absatz 2 und 3 SGG).

Die Fristen laufen ab der Bekanntgabe des Bescheids, nicht ab dem Datum im Briefkopf. Eine Begründung verlangt § 84 SGG nicht – ein kurzer, fristwahrender Widerspruch genügt zunächst, die Begründung kann nachgereicht werden.

Das Gerichtsverfahren selbst kostet nichts

Das Verfahren vor den Gerichten der Sozialgerichtsbarkeit ist „für Versicherte, Leistungsempfänger einschließlich Hinterbliebenenleistungsempfänger, Menschen mit Behinderungen oder deren Sonderrechtsnachfolger ... kostenfrei", soweit sie in dieser Eigenschaft beteiligt sind (§ 183 Satz 1 SGG). Gerichtskosten fallen also nicht an; ein selbst beauftragter Anwalt wird davon nicht bezahlt.

Vertreten lassen kann man sich auch ohne Anwalt. Nach § 73 Absatz 2 Satz 2 Nummer 8 SGG sind vor dem Sozialgericht und dem Landessozialgericht auch „Vereinigungen, deren satzungsgemäße Aufgaben die gemeinschaftliche Interessenvertretung, die Beratung und Vertretung der Leistungsempfänger nach dem Sozialen Entschädigungsrecht, dem Soldatenentschädigungsrecht oder der Menschen mit Behinderungen wesentlich umfassen", für ihre Mitglieder vertretungsbefugt. Ob ein bestimmter Verband darunter fällt und ob die Vertretung im eigenen Fall übernommen wird, klärt der Verband selbst. Siehe dazu auch Grad der Behinderung (GdB).

Siehe auch

• Verapamil – die beiden Firmenlisten der Anlage VI im Wortlaut
• Cluster-Kopfschmerz Medikationen – die Mittel selbst, mit Studienlage
• Cluster-Kopfschmerz Behandlung – Akutbehandlung und Vorbeugung im Überblick
• Chronikerregelung – Belastungsgrenze für Zuzahlungen bei schwerwiegend chronischer Krankheit
• Sauerstoff im Hilfsmittelverzeichnis der Krankenkassen – Sauerstoff als Hilfsmittel
• Grad der Behinderung (GdB) und Minderung der Erwerbsfähigkeit (MdE)

Einzelnachweise

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